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SMA患者基因治疗进入FDA临床试验阶段

发布时间:2021-04-20    来源:亚博APP安全有保障8577

本文摘要:AVXS-101是由Avexis公司研发。

AVXS-101是由Avexis公司研发。这是一家纳斯达克上市的生物公司。

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下周一,劳动节这天,Avexis将和美国食品药品管理局的官员开会会议,辩论AVXS-101的排便,生产和掌控(CMC)。这个被行业称作“B型”的会议将明确提出关键的问题,主要考虑到Avexis公司否告诉如何生产充足数量的AVXS-101来符合SMA患者的市场需求。Avexis还必需向FDA证明,每批生产的AVXS-101可以通过质量检查,以保证患者拒绝接受可信和有效地的化疗。

CMC是要求AVXS-101能否转入临床试验的主要环节。公司必需在这个会议上向FDA证明自己的能力,才能获得FDA的点赞,将这个化疗少见遗传性可怕疾病的基因疗法化疗第一个SMA患儿。脊髓性肌萎缩(SpinalMuscularAtrophy,SMA)主要影响儿童,他们出生于时装载毁坏基因SMN1,无法产生称作存活运动神经元(SMN)的蛋白质。

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这种基因造成患儿的脊髓运动神经元的失去,造成肌肉功能渐渐失去。SMA分成两种类型,每年大约有250名在美国出生于的婴儿装载有1型SMA,另有5,000名儿童患上2型SMA。至今,Avexis公司仅有在单次临床试验中化疗了15事例1型SMA患者。

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研究中用于的AVXS-101是在坐落于俄亥俄州哥伦布市的全国儿童医院(NCH)的实验室制作。因为基因疗法就不是普通的药丸,也不是生物药的蛋白,不断扩大生产牵涉到简单的程序,面对严苛的掌控,所以,这个CMC会议的最重要不言而喻。


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